Succesvolle CRISPR-Cas9-genetische behandeling biedt hoop voor erfelijke aandoeningen

SSara 10 februari 2024 07:02

Wetenschappers in Nederland hebben een doorbraak bereikt in de behandeling van erfelijke aandoeningen met de CRISPR-Cas9 genetische 'kniptechniek'. De nieuwe behandeling, die in samenwerking met collega's uit Nieuw-Zeeland en het VK is ontwikkeld, heeft tien patiënten met hereditair angio-oedeem (HAE) van hun ziekte bevrijd.

De veelzijdigheid en het succes van CRISPR-Cas9

De CRISPR-Cas9 'kniptechniek' heeft revolutionaire toepassingen in de genetische therapie. Goedgekeurd door de FDA voor gebruik tegen sikkelcelanemie, is deze techniek zowel in ex-vivo- als in-vivo-therapieën toegepast. De techniek maakt gebruik van twee moleculen, een gids-RNA en een CRISPR-associated protein (Cas-eiwit), om nauwkeurige wijzigingen in het DNA van cellen aan te brengen. Deze methode kan gebruikt worden om een gen toe te voegen, te repareren of uit te schakelen, en wordt inmiddels breed toegepast in onderzoek naar medische diagnostiek en de ontwikkeling van nieuwe behandelingsvormen.

Doorbraak in behandeling van hereditair angio-oedeem

Een team van onderzoekers van het Amsterdam UMC, in samenwerking met collega's uit Nieuw-Zeeland en het VK, heeft een baanbrekende doorbraak bereikt in de behandeling van erfelijke aandoeningen. Ze hebben een in-vivo-behandeling ontwikkeld voor patiënten met hereditair angio-oedeem (HAE), een aandoening waarbij patiënten last hebben van zwellingen in de huid en slijmvliezen als gevolg van een tekort aan het eiwit C1-esteraseremmer. De behandeling, gebaseerd op de CRISPR-Cas9-techniek, heeft tien patiënten van hun ziekte bevrijd.

Gerichte behandeling met CRISPR-Cas9 leidt tot succes

De CRISPR-Cas9-behandeling richt zich op het uitschakelen van het eiwit kallikreïne, dat betrokken is bij het veroorzaken van de zwellingen kenmerkend voor HAE. Patiënten krijgen het genetische knipgereedschap, verpakt in lipide nanopartikels, toegediend via een infuus. Dit leidt tot de uitschakeling van dit eiwit, waardoor de zwellingen niet meer optreden. Het resultaat van deze baanbrekende behandeling is dat alle behandelde patiënten na de behandeling vrij zijn van zwellingen.

Naast de gebruikte 'kniptechniek', zijn er ook andere CRISPR-Cas9-technieken in ontwikkeling. Dit zijn onder meer de base-editing techniek, waarbij afzonderlijke DNA-basen kunnen worden veranderd, en de prime-editing techniek, die wel stukjes DNA in het genoom kan inbrengen. Deze technieken worden al toegepast in lopende fase-I-trials voor de behandeling van aandoeningen zoals hoog cholesterol en bepaalde vormen van leukemie. De toekomst van CRISPR-Cas9 en genetische therapie ziet er veelbelovend uit met deze nieuwe technieken.

Meer artikelen

Lees ook

Hier zijn een aantal interessante artikelen op andere sites uit ons netwerk.